NET Cancer Day 2012: medici e pazienti italiani in prima linea contro i tumori neuroendocrini - Roma, 6 novembre 2012

NET CANCER DAY 2012:

MEDICI E PAZIENTI ITALIANI IN PRIMA LINEA CONTRO I TUMORI NEUROENDOCRINI

Roma, 6 novembre 2012 - Per la prima volta l'Italia partecipa al NET Cancer Day, la Giornata mondiale dedicata ai tumori neuroendocrini, che si celebra il 10 novembre in tutto il mondo per aumentare l'informazione e la conoscenza di queste neoplasie rare e di difficile diagnosi.

Nel segno della zebra, mascotte dell'evento, le iniziative promosse in 50 Centri specializzati da NET Italy, l'Associazione Pazienti da poco costituita, e da It.a.net, il network degli specialisti italiani impegnati su questi tumori.

Per riconoscere e trattare queste malattie è fondamentale l'approccio multidisciplinare assicurato ai pazienti italiani dalla rete dei Centri specializzati.

Sul fronte delle terapie la nuova frontiera sono i farmaci a bersaglio molecolare in grado di raddoppiare la sopravvivenza.

 

 

NET Cancer Day 2012: medici e pazienti italiani

in prima linea contro i tumori neuroendocrini

Per la prima volta l’Italia partecipa alla Giornata mondiale dedicata ai tumori neuroendocrini,

che si celebra il 10 novembre in tutto il mondo per aumentare la conoscenza

di queste neoplasie rare e di difficile diagnosi.

Nel segno della zebra, mascotte dell’evento, le iniziative promosse in 50 Centri specializzati

da NET Italy, l’Associazione Pazienti da poco costituita, e da It.a.net,

il network degli specialisti italiani impegnati su questi tumori.

Per riconoscere e trattare queste malattia è fondamentale l’approccio multidisciplinare

assicurato ai pazienti italiani dalla rete dei Centri Specializzati.

Sul fronte delle terapie la nuova frontiera sono i farmaci a bersaglio molecolare

in grado di raddoppiare la sopravvivenza.

Roma, 6 novembre 2012 – Il 10 novembre si celebra in tutto il mondo il NET Cancer Day, la Giornata mondiale dei tumori neuroendocrini dedicata all’informazione e alla conoscenza su questi tumori rari e di difficile diagnosi.    

Per la prima volta anche l’Italia partecipa alla Giornata, indetta a Berlino nel 2010: sabato prossimo in circa 50 Centri italiani specializzati nella cura di questi tumori, operatori sanitari, pazienti e volontari indosseranno una T-shirt con la zebra, mascotte della Giornata, per richiamare l’attenzione di medici, visitatori e cittadini sui NET e manifestare solidarietà, vicinanza e condivisione a tutti i pazienti.

Le iniziative italiane sono promosse da NET Italy, l’Associazione Pazienti che si è recentemente costituita e che opera in stretta collaborazione con It.a.net, il network indipendente degli specialisti italiani impegnati sui NET, per offrire un punto di riferimento scientifico e informativo a tutti i pazienti.

«Con la partecipazione al NET Cancer Day, l’Italia entra ufficialmente a far parte della comunità internazionale dei NET – dichiara Filippo Filippi, Presidente di NET Italy – è il primo importante risultato raggiunto dalla nostra Associazione, nata per promuovere l'educazione sanitaria e l'informazione su queste malattie e soprattutto per condividere le nostre esperienze e darci coraggio, riducendo il senso di solitudine che una diagnosi di NET, in quanto patologie rare, può scatenare».

I tumori neuroendocrini (NET, Neuroendocrine Tumours) sono patologie rare, con un’incidenza di circa 4-5 nuovi casi all’anno ogni 100.000 abitanti. Crescono lentamente e hanno di solito una prognosi più favorevole rispetto ad altre neoplasie.

I riflettori su questi tumori si sono accesi improvvisamente lo scorso anno in occasione della morte di Steve Jobs, che ha combattuto per circa 7 anni contro un tumore neuroendocrino del pancreas.

«Sono neoplasie infrequenti e complesse che si manifestano nell’apparato digerente e in quello polmonare – afferma Gianfranco Delle Fave, Presidente di It.a.net, Professore ordinario di Gastroenterologia presso la Facoltà di Medicina e Psicologia dell’Università degli Studi di Roma
“La Sapienza” e Direttore dell’U.O.C. Malattie dell’Apparato Digerente e del Fegato presso l’Ospedale Sant’Andrea di Roma – la caratteristica cellulare che li contraddistingue è un sistema, identificato attraverso l’Istologia, adatto a produrre ormoni o specifici neuropeptidi: le cellule endocrine possono proliferare in maniera abnorme e formare masse tumorali. Tre quarti dei pazienti non presenta alcun sintomo o motivo per sospettare di avere una neoplasia di questo tipo. La ricerca oggi è concentrata sulle alterazioni molecolari e oggi abbiamo dei farmaci a bersaglio molecolare come everolimus che ci permettono di intervenire direttamente sui meccanismi di crescita delle cellule tumorali».

I NET danno segni solo quando la malattia è molto progredita, fino alla fase metastatica. Quando presenti, i sintomi dei NET sono aspecifici e spesso non vengono subito riconosciuti.

La rarità, la prevalente asintomaticità e l’aspecificità dei sintomi sono un ostacolo per la diagnosi tempestiva: il motto che accompagna il NET Cancer Day nelle iniziative promosse in 19 Paesi, dal Canada all’Australia, dal Giappone all’Europa è “Pensa alla zebra – Se non lo sospetti, non puoi trovarlo”, un invito rivolto ai medici a considerare l’ipotesi diagnostica meno banale e scontata, di fronte  al rischio che tali patologie passino inosservate e non individuate.

Per via della loro complessità, i NET rendono necessaria una conoscenza specifica della loro tipologia, esatte procedure nel percorso diagnostico-terapeutico e un approccio multidisciplinare che coinvolga tutti gli specialisti e che oggi viene assicurato nei Centri di riferimento specializzati nella diagnosi e cura di questa malattie, costituiti con l’impulso determinante del network It.a.net.

«La diagnosi presuppone un approccio integrato che include le competenze di diverse figure professionali. Oltre all’esame clinico e alla diagnostica di laboratorio, un aiuto ci viene dalle tecniche di diagnostica per immagini – sottolinea Aldo Scarpa, Direttore del Dipartimento di Patologia e Diagnostica e del Centro di Ricerca Applicata sul cancro ARC-NET presso l’Università degli Studi di Verona – per avere una diagnosi certa c'è bisogno di un campione di tessuto delle cellule, per cui una biopsia o un ago aspirato per citologia possono essere sufficienti per riconoscere questi tumori: importante il contributo dell’Immunoistochimica che ci permette di mettere in luce delle proteine che sono specifiche della differenziazione neuroendocrina».

La prima opzione terapeutica nel trattamento dei NET è la Chirurgia, che in alcuni casi può essere risolutiva: Massimo Falconi, Direttore dell’U.O.C. di Chirurgia del Pancreas dell’Università Politecnica delle Marche, A.O.U. Ospedali Riuniti Umberto I ad Ancona, sottolinea che «i NET sono tumori che hanno una certa estensione e quindi la Chirurgia aperta rimane l'opzione principalmente percorsa. Nell'ambito dei tumori neuroendocrini la Chirurgia ha più variabili rispetto alle neoplasie a più comune frequenza e offre un risultato funzionale a lungo termine: il suo ruolo è nella direzione della guarigione, laddove lo stato della patologia lo consente».

L’altra opzione è rappresentata dalla terapia farmacologica: il trattamento di scelta sono gli analoghi della somatostatina, che nelle forme ben differenziate offrono un vantaggio significativo di sopravvivenza rispetto al semplice placebo, mentre nelle forme più aggressive si usano anche i trattamenti chemioterapici.

Nuova frontiera nel trattamento farmacologico dei NET sono i farmaci a bersaglio molecolare, come everolimus, che agiscono a livello di bersagli specifici. «I risultati delle nuove opzioni terapeutiche a bersaglio molecolare, come quelli prodotti da everolimus, evidenziano un significativo aumento della sopravvivenza – afferma Stefano Cascinu, Presidente AIOM e Direttore della Clinica di Oncologia Medica presso l’Università Politecnica delle Marche, A.O.U. Ospedali Riuniti Umberto I di Ancona – everolimus è un farmaco piuttosto maneggevole ed è uno dei farmaci che ci rassicura di più dal punto di vista della tollerabilità e della sicurezza. Attualmente si è dimostrato efficace per i pazienti con tumori neuroendocrini del pancreas a stadio mediamente differenziato e con attività proliferativa medio-bassa».

I pazienti italiani possono contare su una tradizione di eccellenza nell’esperienza sui NET. «L’Italia è al primo posto per numero di pubblicazioni scientifiche di alto livello su questo settore e l’anatomia patologica e la farmacologia italiana sono al vertice – afferma Delle Fave – su queste basi si è potuto costituire il network It.a.net che si è adoperato affinché i pazienti venissero indirizzati ai Centri di riferimento, dove avere la garanzia di un trattamento omogeneo, e per favorire il confronto e l’interazione dei Centri, fattore che ha molto incrementato la qualità della ricerca».

Il NET Cancer Day è organizzato dalla Worldwide NET Cancer Awareness Day Alliance (WNCADA), un’Alleanza informale che riunisce Organizzazioni di volontariato e Associazioni Pazienti che si occupano di NET provenienti da numerosi Paesi.

Per ulteriori informazioni:

http://netcancerday.org

http://www.netitaly.net/net-cancer-day

https://www.facebook.com/netcancerday

 

 

I tumori neuroendocrini

                                                                            

COSA SONO

I tumori neuroendocrini (NET - Neuroendocrine Tumours) sono un gruppo eterogeneo di tumori che colpisce le cellule del sistema neuroendocrino diffuso, un insieme di cellule con caratteristiche comuni, specializzate nella produzione di ormoni e di neuropeptidi specifici.

Le cellule da cui originano sono presenti in numerosi organi e i NET possono quindi svilupparsi in qualsiasi distretto del nostro organismo.

La maggioranza dei NET (circa il 60-70%) si presenta a livello del tratto gastro-entero-pancreatico (rispettivamente stomaco, intestino e pancreas); più raramente sono interessati bronchi, polmoni o altre sedi come tiroide, paratiroidi, surreni, cute, distretto urogenitale, mammella.

In passato i NET venivano denominati “carcinoidi”: attualmente tale termine è utilizzato solo per le forme associate alla “sindrome da carcinoide”, condizione provocata dalla presenza in circolo di una specifica amina, la serotonina.

Sono tumori relativamente rari: l’incidenza di questo tipo di neoplasie è di circa 4-5 nuovi casi all’anno ogni 100.000 abitanti.

Tipi di NET

I NET possono essere ben differenziati e scarsamente differenziati:

·       i NET ben differenziati hanno una bassa o bassissima attività proliferativa e si associano generalmente a buone prospettive di sopravvivenza a lungo termine. Possono comunque dare metastasi, anche molto tempo dopo l’identificazione del tumore primitivo;

·       i NET scarsamente differenziati hanno un’alta attività proliferativa, un più elevato grado di malignità e si associano a una maggiore probabilità di evolvere verso la fase metastatica.

Un’altra classificazione è quella che distingue NET funzionanti, che si manifestano con una sindrome da iperproduzione di un determinato peptide (insulinoma, gastrinoma, etc.) e NET non-funzionanti (circa il 70% del totale), così definiti in quanto non secernenti peptidi biologicamente attivi.

COME SI MANIFESTANO

Nell'80% dei casi i NET non danno sintomi: possono rimanere a lungo silenti e il tumore viene riscontrato accidentalmente in corso di accertamenti richiesti per scopi diversi quando è già nella fase metastatica. Quando presenti, i sintomi dei NET sono aspecifici e spesso non vengono subito riconosciuti. Tali sintomi possono essere molto vari in funzione del tipo di tumore, delle sostanze prodotte e della presenza di metastasi.

DIAGNOSI


La diagnosi dei NET è ostacolata dalla scarsa diffusione e dalla prevalente asintomaticità di questi tumori e richiede un approccio integrato che include le competenze di diverse figure professionali.

Oltre all’esame clinico, gli esami necessari per individuare un tumore neuroendocrino includono:


·       Diagnostica di laboratorio:
si effettua sul sangue e/o sulle urine e prevede la ricerca di sostanze prodotte dal tumore e/o altri marcatori specifici di malattia;

·       Diagnostica per immagini:
ha un ruolo di rilievo nella diagnosi, stadiazione e monitoraggio della neoplasia e della risposta al trattamento. Può essere di tipo radiologico o endoscopico. Le metodiche radiologiche di base sono Ecografia, Ecoendoscopia, TAC e Risonanza Magnetica;

·       Diagnostica medico-nucleare:
comprende la Scintigrafia per i recettori della somatostatina (SRS o Octreoscan^®) e PET con Gallio. La Scintigrafia è caratterizzata da un elevato grado di accuratezza diagnostica, che permette di individuare in tutto il corpo la presenza di tumori NET con elevata espressione dei recettori per la somatostatina (SST).

I NET GASTROENTEROPANCREATICI (GEP-NET)

I NET che si sviluppano negli organi del tratto gastro-entero-pancreatico vengono definiti GEP-NET e rappresentano la grande maggioranza di questi tumori. Si classificano in GEP-NET funzionanti e non funzionanti.

GEP-NET funzionanti

·       Tumori dell’intestino tenue: hanno un’incidenza che va da 1,2 a 3 nuovi casi ogni 100.000 abitanti per anno. Questi tumori possono produrre una serie di sostanze ormono-simili, tra cui la serotonina, che, in presenza di metastasi epatiche, può causare la sindrome da carcinoide, caratterizzata da flushing cutaneo (eritema transitorio al volto che si estende al collo e al tronco), diarrea, cardiopatia del cuore destro e broncocostrizione. Tali neoplasie possono associarsi allo sviluppo di metastasi, più frequentemente linfonodali ed epatiche, ma anche peritoneali, polmonari ed ossee.


·       Insulinomi: si localizzano nel pancreas e sono generalmente benigni. Originano dalle cellule β delle isole pancreatiche e si associano ad iperincrezione (eccessiva produzione) di insulina, che provoca sintomi di ipoglicemia quali fame, astenia, parestesie, visione offuscata, sudorazione, tremore e palpitazioni.

·       Gastrinomi: sono tumori caratterizzati dalla prevalente secrezione di gastrina, ormone deputato alla stimolazione della secrezione acida gastrica. Insorgono prevalentemente nel duodeno (75% circa dei casi), meno frequentemente nel pancreas (24%).

·       VIPomi: sono tumori neuroendocrini che si localizzano prevalentemente nel pancreas, i quali producono peptide intestinale vasoattivo (VIP, Vasoactive Intestinal Peptide), responsabile della sindrome di Verner-Morrison, caratterizzata da diarrea acquosa (anche 10-15 scariche al giorno, fino ad un volume di 10 litri), ipopotassiemia e conseguente disidratazione. Inizialmente la diarrea può essere intermittente, poi può divenire progressivamente severa e incontrollabile.

·       Glucagonomi: tumori neuroendocrini a sede pancreatica che secernono glucagone. Causano una sindrome caratterizzata da intolleranza al glucosio o diabete di varia gravità, dimagrimento, eritema necrolitico migrante, anemia e tromboembolismo.

·       Somatostatinomi: si sviluppano nel pancreas, nel duodeno e nell’intestino tenue. Producono somatostatina, un peptide inibente molti processi fisiologici che porta a un quadro clinico caratterizzato da litiasi della colecisti, diabete mellito e diarrea con steatorrea.

·       GRFomi: sono tumori che si manifestano principalmente a livello dei polmoni, del pancreas e dell’intestino tenue e che secernono il fattore rilasciante l’ormone della crescita (GRF, Growth hormone-Releasing Factor), con conseguente acromegalia.

GEP-NET non funzionanti

Questi tumori non si associano alla presenza in circolo di specifiche sostanze ormonali e, per tale motivo, non si manifestano con una sintomatologia caratteristica. Queste forme neoplastiche possono comunque provocare sintomi aspecifici imputabili alla massa tumorale, come dolore addominale, ittero, occlusione intestinale o calo ponderale.

Per questi motivi, vengono spesso diagnosticati tardivamente o in via occasionale nel contesto di indagini strumentali routinarie o effettuate per altre patologie.

TERAPIA

A causa della grande eterogeneità dei tumori neuroendocrini non esistono terapie standard adatte per tutti i sottotipi di NET. Per ogni paziente deve essere stabilita una strategia terapeutica mirata, basata su un approccio multidisciplinare che coinvolge diversi specialisti, tra cui il medico oncologo, il chirurgo, l’endocrinologo, il gastroenterologo, l’endoscopista, il radiologo, il patologo.

È di fondamentale importanza che i tumori neuroendocrini vengano gestiti in centri altamente specializzati, per assicurare la tempestiva instaurazione del miglior percorso terapeutico.

Le strategie terapeutiche attualmente disponibili per i NET possono assicurare al paziente una buona sopravvivenza e qualità di vita, soprattutto se il tumore neuroendocrino è diagnosticato per tempo e viene instaurata la terapia corretta.

Oltre alla lenta evoluzione spontanea di molti NET, la prognosi dipende anche dalla risposta ai trattamenti. Attualmente le opzioni terapeutiche per i NET comprendono:


Terapia chirurgica

Costituisce il trattamento d’elezione, particolarmente efficace quando è radicale nei confronti del tumore primitivo ed eventualmente anche delle metastasi associate.

Terapia medica

·       Analoghi della somatostatina (SSA): octreotide e lanreotide, sono i farmaci maggiormente utilizzati per il trattamento medico dei pazienti con NET ben differenziati che esprimono i recettori per la SST. Questi farmaci sono efficaci non solo per il controllo dei sintomi nelle forme di NET funzionanti, ma anche per il controllo della crescita tumorale a lungo termine. Il razionale per l’uso clinico di questi farmaci si basa sulla significativa presenza di recettori per la SST, valutabile mediante Octreoscan o PET con Gallio.

·       Chemioterapia: viene utilizzata prevalentemente nei pazienti con NET polmonari o gastrointestinali metastatici a elevato indice di proliferazione o con caratteristiche di aggressività. Si possono utilizzare diversi farmaci, in monoterapia o in associazione (capecitabina, temozolomide, doxorubicina, 5-fluorouracile, oxaliplatino, dacarbazina, cisplatino, etoposide, carboplatino).

·       Radioterapia recettoriale (PRRT, Peptide Receptor Radionuclide Therapy): è una tecnica innovativa che sfrutta il legame degli analoghi della somatostatina coniugati a radioisotopi, in grado di legarsi ai recettori per la SST espressi dal tumore, in modo tale da concentrare, in modo selettivo, la radiotossicità all’interno delle cellule neoplastiche. Anche in questo caso è fondamentale, per la riuscita del trattamento, che il tumore esprima i recettori per la SST.

·       Farmaci a bersaglio molecolare (target therapy): sono farmaci che si sono dimostrati capaci di migliorare la sopravvivenza nei pazienti con NET di origine pancreatica. L’aspetto innovativo di queste terapie è che agiscono a livello di specifici bersagli cellulari.

Everolimus colpisce la proteina mTOR, che gioca un ruolo centrale nella regolazione dei principali meccanismi che portano alla formazione del tumore. Sunitinib agisce invece bloccando vari recettori, chiamati recettori tirosin-chinasici, presenti sulla cellula tumorale, che regolano processi quali la crescita della cellula e agiscono sul processo di angiogenesi.

 

NET Cancer Day - Il giorno della zebra

Il prossimo 10 novembre, in occasione del NET Cancer Day, la Giornata mondiale dei tumori neuroendocrini, in circa 50 Centri italiani specializzati nella cura di questi tumori, operatori sanitari, pazienti e volontari indosseranno una T-shirt con la zebra, mascotte della Giornata, per richiamare l’attenzione di medici, visitatori e cittadini sui NET e manifestare solidarietà, vicinanza e condivisione a tutti i pazienti.

Sarà l’azione clou, e a forte carica simbolica, delle attività su scala nazionale promosse in occasione del NET Cancer Day da NET Italy, la nuova Associazione Pazienti, e da It.a.net (Italian Association for Neuroendocrine Tumours), Società Scientifica indipendente degli specialisti impegnati sui NET.

È la prima volta che l’Italia partecipa ufficialmente al NET Cancer Day, giunto quest’anno alla sua terza edizione. Come contesto privilegiato delle celebrazioni sono stati scelti i Centri specializzati nella cura dei NET dove, grazie all’approccio multidisciplinare, i pazienti possono ottenere il miglior inquadramento diagnostico e terapeutico.

Nei giorni precedenti al NET Cancer Day, nei Centri specializzati saranno affisse le locandine della Giornata e distribuite le spillette con il logo dell’iniziativa, un fiocchetto zebrato.

           

La sagoma e i colori della zebra caratterizzeranno quindi i Centri dal Nord al Sud, dal Centro alle Isole. “Quando sentite uno scalpitio di zoccoli pensate ai cavalli”, s’insegna nelle scuole mediche americane. Ma qualche volta è la zebra, la diagnosi rara.

Proprio per questo la zebra è stata prescelta come mascotte in occasione dell’evento promosso in tutto il mondo con l’obiettivo di accrescere la consapevolezza di cittadini, medici e mass media sui NET: la scarsa conoscenza di queste malattie può infatti ostacolare la tempestività della diagnosi e un corretto percorso terapeutico.

“Pensa alla zebra – Se non lo sospetti, non puoi trovarlo” è il motto che accompagna la zebra e che riecheggerà nelle iniziative promosse in 19 Paesi, dal Canada all’Australia, dal Giappone all’Europa.

La Giornata, proclamata a Berlino nel 2010, è organizzata dalla Worldwide NET Cancer Awareness Day Alliance (WNCADA), un’Alleanza informale che riunisce Organizzazioni di volontariato e Associazioni Pazienti che si occupano di NET provenienti da numerosi Paesi interessati a sostenere le persone con NET e offrire loro supporto nel creare nuovi gruppi NET e gli strumenti utili per l’organizzazione della Giornata a livello locale.

Per maggiori informazioni:

http://netcancerday.org

http://www.netitaly.net/net-cancer-day

https://www.facebook.com/netcancerday

NET Italy e It.a.net: due punti di riferimento

per i tumori neuroendocrini

NET Italy, l’Associazione Pazienti nata sulla rete - www.netitaly.net

NET Italy, Associazione Pazienti con tumori neuroendocrini, è la comunità dei pazienti italiani nata ufficialmente quest’anno, dopo una fase preliminare di confronto tra i pazienti sviluppata attraverso la rete e gli strumenti di social networking.

NET Italy si propone come punto di riferimento per tutti i pazienti italiani affetti da tumori neuroendocrini: ancora oggi la scarsa conoscenza diffusa sui NET rappresenta un ostacolo per una diagnosi tempestiva e rende difficile il necessario approccio multidisciplinare.

NET Italy opera in attività di volontariato, inteso come espressione di partecipazione, solidarietà e pluralismo, con l'intento di agire a vantaggio di tutta la collettività, ed ha come scopo quello del sostegno alla persona affetta da tali patologie e ai suoi familiari, nonché promuovere l'educazione sanitaria e l'informazione con riferimento ai tumori neuroendocrini, favorendo lo sviluppo di studi e ricerche e la divulgazione dei relativi risultati a beneficio della collettività.

Obiettivi e motivazioni dell’impegno di NET Italy a favore dei pazienti con tumori neuroendocrini sono sintetizzati nel Manifesto, che può essere scaricato attraverso il sito e che l’associazione chiede di diffondere per migliorare la ricerca, l'assistenza e la cura per le persone colpite da queste malattie.

It.a.net, il network indipendente degli specialisti

It.a.net (Italian Association for Neuroendocrine Tumours), è la Società Scientifica indipendente degli specialisti italiani che si occupano di tumori neuroendocrini.

I tumori neuroendocrini sono patologie rare, complesse, poco conosciute e questo spiega la “complessità” del percorso diagnostico e delle scelte terapeutiche.

La gestione di queste patologie necessita di un approccio multidisciplinare frutto dell'unione di competenze specifiche.

Al fine di rispondere a questa esigenza It.a.net ha creato un network scientifico-culturale che coinvolge professionalità di differenti aree specialistiche impegnate sul fronte dei NET.

L'obiettivo di It.a.net è quello di facilitare il confronto e lo scambio delle esperienze al fine di costruire un “sapere condiviso” che possa essere utilizzato efficacemente nella diagnosi e nella cura dei tumori neuroendocrini.

 

Everolimus: sopravvivenza raddoppiata

nel trattamento dei pNET

(tumori neuroendocrini pancreatici)

I farmaci a bersaglio molecolare costituiscono la nuova frontiera della lotta contro i NET, in quanto vanno ad agire direttamente a livello di specifici bersagli cellulari.

In particolare, everolimus, raccomandato dalle Linee Guida internazionali per il trattamento dei tumori neuroendocrini di origine pancreatica in stadio avanzato, è l’unico farmaco indicato e rimborsato in Italia per la terapia dei pazienti con pNET (tumori neuroendocrini pancreatici).

Sebbene considerati neoplasie indolenti, a crescita lenta, i pNET tendono a essere aggressivi e il 65% dei pazienti presenta alla diagnosi una malattia che non può essere trattata chirurgicamente o già in fase metastatica: richiedono quindi, insieme a un accurato programma di follow-up, la pianificazione di una strategia terapeutica adeguata.

I pazienti con tumori NET hanno poche opzioni terapeutiche: nessun nuovo farmaco è stato approvato negli ultimi 30 anni.

Everolimus è un inibitore selettivo della proteina mTOR, la cui attivazione aberrante è correlata all’oncogenesi e alla progressione dei pNET.

La via mTOR gioca un ruolo centrale nella regolazione dei principali meccanismi che portano alla formazione e alla progressione del tumore: angiogenesi, proliferazione, crescita e metabolismo cellulare.

L’elevata efficacia dello specifico meccanismo d’azione di everolimus è stata dimostrata nell’ambito dello studio RADIANT3, i cui risultati sono stati pubblicati su una delle più prestigiose riviste scientifiche, The New England Journal of Medicine¹.

RADIANT3 è uno studio internazionale di Fase III, multicentrico, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato vs placebo, che ha coinvolto oltre 400 pazienti con pNET avanzato trattati con everolimus in somministrazione oralmente in dose di 10 mg al giorno.

Nei pazienti trattati, everolimus ha raggiunto risultati importanti:

·      ha raddoppiato il tempo di sopravvivenza libero da progressione della malattia;

·      ha dimostrato una buona tollerabilità, tale da permettere il mantenimento della qualità di vita del paziente nel lungo termine.

1.   Yao J.C., Shah M.H., Ito T., Lombard Bohas C., Wolin E.M, Van Cutsem E., Hobday T.J., Okusaka T., Capdevila J., de Vries E.G.E., Tomassetti P., Pavel M.E., Hoosen S., Haas T., Lincy J., Lebwohl D. and K. Öberg for the RAD001 in Advanced Neuroendocrine Tumors, Third Trial (RADIANT-3) Study Group. Everolimus for Advanced Pancreatic Neuroendocrine Tumors. The New England Journal of Medicine 2011, 364:514-523. February 10, 2011, DOI: 10.1056/NEJMoa1009290.